Harmony Biosciences Holdings NasdaqGM:HRMY 株式レポート

会社概要

ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングスは、商業段階の製薬会社であり、米国において希少疾患およびその他の神経疾患患者の治療薬の開発・商業化に注力している。同社は、成人のナルコレプシー患者における日中の過度の眠気を治療する新規の作用機序を有する分子であるWAKIX（ピトリサント）を提供している。また、プラダー・ウィリー症候群（PWS）治療薬として臨床第3相試験中、筋強直性ジストロフィー（DM1）治療薬として臨床第2相試験中、ピトリサント胃抵抗性（GR）および高用量（HD）治療薬として臨床第1相試験中のピトリサントも開発している。さらに、ナルコレプシーやその他の適応症の可能性を持つオレキシン2受容体作動薬BP1.15205、メラニン濃縮ホルモン受容体1型（MCHR1）拮抗薬HBS-102などの開発中製品もある。さらに、ZYN-002は、遺伝性知的障害および自閉症スペクトラム障害の原因となる希少遺伝性障害である脆弱X症候群（FXS）の治療薬として第3相登録試験中であり、22q欠失症候群は、第22染色体の長腕にある小さな欠失によって引き起こされる障害である。また、セロトニン（5HT-2）受容体アゴニストであるEPX-100（クレミゾール塩酸塩）は、dravet症候群およびレノックス・ガストー症候群を、選択的5HT-2CアゴニストであるEPX-200（ロルカセリン液剤）は、発達性・てんかん性脳症（DEE）を治療薬として開発している。同社は以前はハーモニー・バイオサイエンシズII, Inc.として知られていたが、2020年2月にハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス, Inc.に社名を変更した。ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングスは2017年に法人化され、ペンシルベニア州プリマスミーティングに本社を置いている。