BioMarin Pharmaceutical NasdaqGS:BMRN 株式レポート

BioMarin Pharmaceutical Inc. 競合他社

会社概要

バイオマリン・ファーマシューティカル・インクは、重篤で生命を脅かす希少疾患や病状の患者を対象とした治療薬の開発と商業化を行なっている。バイオマリン・ファーマシューティカル・インクの商業製品には、ライソゾーム貯蔵障害であるムコ多糖症（MPS）IV型Aを治療するための酵素補充療法であるビミジム、MPS VI患者を対象としたN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え型製剤であるナグラザイム、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）患者の治療に使用される6R-BH4の独自の経口合成製剤であるクバンなどがある。また、PEG化組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素Palynziq（皮下注射により血中Phe濃度を低下させる）、バッテン病の一種であるセロイドリポフスチン症2型患者治療用の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1Brineura（ブリヌーラ）なども市販されている；軟骨無形成症の治療薬であるc型ナトリウム利尿ペプチドの1日1回注射アナログであるVoxzogo、天然に存在するヒト酵素α-L-イドゥロニダーゼと同一に設計された精製タンパク質であるAldurazyme。また、重症血友病A患者の治療薬として、アデノ随伴ウイルスベクターであるロクタビアンを開発している。同社は、米国、欧州、中南米、および国際的に、専門薬局、病院、米国以外の政府機関、流通業者、医薬品卸売業者にサービスを提供している。バイオマリン・ファーマシューティカル社は、サレプタ・セラピューティクス社、アレス・トレーディング社、カタリスト・ファーマシューティカル・パートナーズ社とライセンス契約および提携契約を結んでいる。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いている。