Generation Bio Co. sviluppa farmaci genetici non virali per il trattamento di malattie rare e prevalenti. L'azienda sviluppa una piattaforma di nanoparticelle lipidiche a bersaglio cellulare (ctLNP), un sistema di consegna modulare per gli acidi nucleici che evita l'eliminazione fuori bersaglio da parte del fegato e della milza e che consente alle ctLNP di persistere nella circolazione sistemica, consentendo un targeting altamente selettivo e potente guidato dal ligando a specifici tessuti e tipi di cellule; e un nuovo DNA immunotrasparente (iqDNA) che consente alti livelli di espressione genica di lunga durata da episomi non integranti ed evita i sensori immunitari innati che hanno a lungo impedito l'uso del DNA in sistemi non virali. L'azienda utilizza la sua piattaforma per sviluppare un portafoglio di programmi per il trattamento del cancro, delle malattie autoimmuni ed ematologiche, con priorità alle malattie della falcemia, della beta-talassemia e dell'emofilia A, nonché per altri tessuti e tipi di cellule, tra cui la retina, il muscolo scheletrico e il sistema nervoso centrale.
Generation Bio Co. Riepilogo dei fondamenti
Come si confrontano gli utili e i ricavi di Generation Bio con la sua capitalizzazione di mercato?