Rocket Pharmaceuticals, Inc.NasdaqGM:RCKT 株式レポート

会社概要

ロケット・ファーマシューティカルズ・インクは、その子会社とともに、米国で希少かつ壊滅的な疾患の遺伝子治療薬の開発に注力する後期バイオテクノロジー企業として事業を展開している。生体内アデノ随伴ウイルス（AAV）プログラムを開発しており、その中には、心不全による早期死亡につながる多臓器リソソーム関連疾患であるダノン病（DD）のプログラム（RP-A501）が含まれ、第2相試験中である；プラコフィリン-2不整脈原性心筋症（PKP2-ACM）は、進行性の心筋量減少、重篤な右室拡張、形成不全、心筋の線維性脂肪置換、不整脈と突然死の高い傾向を特徴とする遺伝性心疾患である（RP-A601）；およびBAG3拡張型心筋症（BAG3-DCM）は、心筋症の一種であり、心臓壁の進行性菲薄化を特徴とし、前臨床段階にある。また、生体内レンチウイルス（LV）プログラムの開発も行っており、免疫系に異常をきたす遺伝性疾患である白血球接着不全症-I（LAD-I）（RP-L201）のプログラムも開発している；ファンコニー貧血（FA）：血液細胞の産生を減少させる、あるいは欠陥のある血液細胞の産生を促進する骨髄の遺伝的欠陥（RP-L102）、ピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）：慢性非球状溶血性貧血を引き起こす赤血球常染色体劣性疾患（RP-L301）。また、Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red、Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz、UCL Business PLC、The Regents of the University of California、REGENXBIO, Inc.、Temple Universityとライセンス契約を結んでいる。ロケット・ファーマシューティカルズ・インクは1999年に設立され、ニュージャージー州クランベリーに本社を置いている。