Rocket Pharmaceuticals NasdaqGM:RCKT 株式レポート

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 競合他社

会社概要

ロケット・ファーマシューティカルズ・インクは、その子会社とともに、希少で壊滅的な疾患のための遺伝子治療の開発に重点を置く後期段階のバイオテクノロジー企業として活動している。同社は3つの臨床段階の生体外レンチウイルスベクター・プログラムを持っており、それは、血球の産生を減少させる、あるいは欠陥のある血球の産生を促進する骨髄の遺伝的欠陥であるファンコニー貧血、免疫系の機能不全を引き起こす遺伝的疾患である白血球接着欠損症-I、および慢性非球状溶血性貧血をもたらす稀な赤血球常染色体劣性疾患であるピルビン酸キナーゼ欠損症である。また、心不全による早期死亡につながる多臓器リソソーム関連疾患であるダノン病、遺伝性心疾患であるプラコフィリン-2不整脈原性心筋症、BAG3拡張型心筋症に対するin vivoアデノ随伴ウイルスプログラムも臨床段階にある。また、Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, and Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, UCL Business PLC, The Regents of the University of California, and REGENXBIO, Inc.とライセンス契約を結んでいる。ロケット・ファーマシューティカルズ・インクは1999年に設立され、ニュージャージー州クランベリーに本社を置いている。