Ultragenyx Pharmaceutical NasdaqGS:RARE 株式レポート

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 競合他社

会社概要

ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）は、北米、中南米、日本、欧州、および国際的な希少・超希少遺伝性疾患の治療薬として、新規製品の同定、買収、開発、商業化に注力しているバイオ医薬品企業。同社の生物学的製剤には、X連鎖性低リン血症および腫瘍誘発性骨軟化症の治療薬として、線維芽細胞増殖因子23を標的とする抗体Crysvita（burosumab）がある；ムコ多糖症VIIの小児および成人に対する酵素補充療法であるMepsevii、長鎖脂肪酸酸化障害の治療薬であるDojolvi、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療薬であるEvkeeza（evinacumab）。同社の製品候補としては、グリコーゲン貯蔵症Ia型患者を対象としたアデノ随伴ウイルス8（AAV8）遺伝子治療薬DTX401、オルニチントランスカルバミラーゼ患者を対象としたAAV8遺伝子治療薬DTX301、骨形成不全症治療薬ヒトモノクローナル抗体UX143などがある；GTX-102：アンジェルマン症候群治療用アンチセンスオリゴヌクレオチド、UX111：希少なライソゾーム貯蔵病であるサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者治療用AAV9遺伝子治療製品候補、UX701：ウィルソン病治療用、UX053：グリコーゲン貯蔵病III型治療用。ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インクは、協和キリン株式会社、セントルイス大学、ベイラー研究所、REGENXBIO Inc.、バイエルヘルスケアLLC、GeneTx、Mereo、ペンシルバニア大学、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.、Solid Biosciences Inc.、Regeneron、Abeona、第一三共株式会社と提携およびライセンス契約を結んでいる。同社は2010年に設立され、カリフォルニア州ノバトに本社を置いている。