MeiraGTx Holdings plcNasdaqGS:MGTX 株式レポート

会社概要

MeiraGTx Holdings plcは、臨床段階にある遺伝子医薬企業で、重篤な疾患の患者に対する治療法の開発に注力している。同社は、遺伝性網膜疾患や大型変性眼疾患、神経変性疾患、口腔乾燥症などの眼疾患に対する様々な治療薬を開発している。また、AAV-AQP1は放射線誘発性口腔乾燥症（グレード2/3）に対するフェーズ2試験、シェーグレン症候群に対するフェーズ1/2試験、AAV-GADはパーキンソン病に対するフェーズ2試験で開発中である；AAV-RPE65はRPE65関連網膜ジストロフィーを対象としたフェーズ2試験中、AAV-CNGB3およびAAV-CNGA3は色覚異常を対象としたフェーズ2試験中であり、レーバー先天性黒内障（LCA）4を対象としたAAV-AIPL1も提供している。さらに、前臨床開発中の製品には、レチノール脱水素酵素12変異に伴う網膜ジストロフィーを対象としたAAV-RDH12、BBS10変異によるバルデ・ビードル症候群（BBS）を対象としたAAV-BBS10、LCA1型を対象としたAAV-RetGC、筋萎縮性側索硬化症を対象としたAAV-UPF1のほか、アルツハイマー病、湿性および乾性新生血管加齢黄斑変性症を対象としたプログラムがある。さらに、代謝ペプチドを送達するためのリボスイッチ・プラットフォームや、腫瘍学、自己免疫疾患、長期の難治性疼痛のための細胞療法も提供している。また、ジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシン社と遺伝性網膜疾患治療用遺伝子治療の研究・開発・商業化、ホロゲン・リミテッド社とパーキンソン病治療用AAV-GAD治験用遺伝子治療の研究・開発・製造・商業化、遺伝性肥満症治療用AAV-BDNF治験用遺伝子治療の研究・開発・製造・商業化、その他中枢神経系への遺伝子治療薬の研究・開発・製造・商業化について提携している。MeiraGTx Holdings plcは2015年に設立され、ニューヨーク州ニューヨークに本社を置いている。