Ionis Pharmaceuticals NasdaqGS:IONS 株式レポート

会社概要

商業段階のバイオテクノロジー企業であるイオニス・ファーマシューティカルズ・インクは、米国でRNA標的医薬品を提供している。同社は、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）および急性膵炎の成人患者におけるトリグリセリド値を低下させるTRYNGOLZA、成人における遺伝性トランスサイレチン病アミロイドーシス（ATTRv-PN）の多発性神経障害治療薬WAINUA、脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児および成人患者に対するSPINRAZAを提供している。また、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬としてQALSODY、成人のATTRv-PN治療薬としてTEGSEDI、FCSおよび家族性部分的リポジストロフィー治療薬としてWAYLIVRAを提供している。また、高トリグリセリド血症（SHTG）および心血管疾患（CVD）患者を対象としたOlezarsen、遺伝性血管性浮腫患者を対象としたDonidalorsen、遺伝的にアレキサンダー病が確認された患者に対する治療薬となりうるZilganerse、希少遺伝性神経疾患であるASの治療薬として第2相臨床試験を終了したION582など、第3相臨床試験中の製品も開発している。さらに、TTR mRNAに結合して変異型および野生型TTR mRNAを分解するエプロンターセン、肝臓でのアポリポ蛋白(a)の産生を阻害してリポ蛋白(a)を減少させる直接的なアプローチを提供するペラカルセンも開発している；B型肝炎ウイルスに関連するウイルス性タンパク質の産生を抑制するベピロビルセン、補体因子Bの産生を抑制し、代替補体経路の活性化を低下させるセファクサーセン、肉腫の融合体の産生を抑制するウレフナーセン、その他中期のパイプラインの治験薬。バイオジェン社とは神経疾患治療で戦略的提携、GSK社、アストラゼネカ社、ノバルティス社、ロシュ社、メタゲノミ社とは提携およびライセンス契約を結んでいる。同社は1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本社を置いている。