Ionis Pharmaceuticals, Inc. 競合他社

会社概要

イオニス・ファーマシューティカルズ・インクは、米国でRNA標的治療薬の創製と開発を行っている。同社は、小児および成人の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬SPINRAZA、成人の遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスによる多発性神経障害治療薬アンチセンス注射薬TEGSEDI、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）および家族性部分的リポジストロフィー治療薬アンチセンス薬WAYLIVRAを提供している。また、あらゆるタイプのATTRを治療する月1回の自己皮下注射薬であるEplontersen、FCSおよび重症高トリグリセリド血症（SHTG）患者を対象としたOlezarsen、遺伝性血管性浮腫患者を対象としたDonidalorsenなど、さまざまな適応症の医薬品を開発し、第3相試験を実施中である；筋萎縮性側索硬化症患者を対象としたION363、スーパーオキシドジスムターゼ1の産生を阻害するTofersen、確立された心血管疾患とリポ蛋白(a)上昇を有する患者を対象としたPelacarsen、B型肝炎ウイルスに関連するウイルス蛋白の産生を阻害するBepirovirsenがある。また、補体B因子および補体代替経路の産生を阻害するIONIS-FB-LRx、ジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ2の産生を抑制するION224も開発している。バイオジェン社とは神経疾患治療に関する戦略的提携を結んでおり、メタゲノミ社、アストラゼネカ社、バイエル社、グラクソ・スミスクライン社、ノバルティス社、ロシュ社、スウェーデン・オーファン・バイオビトラム社、PTCセラピューティクス社とは提携およびライセンス契約を結んでいる。同社は1989年に設立され、カリフォルニア州カールスバッドに本拠を置く。