CRISPR Therapeutics NasdaqGM:CRSP 株式レポート

CRISPR Therapeutics AG 競合他社

会社概要

遺伝子編集会社であるCRISPR Therapeutics AGは、CRISPR/Cas9プラットフォームを用いた、ヒトの重篤な疾患に対する遺伝子ベースの医薬品開発に注力している。同社のCRISPR/Cas9は、ゲノムDNAに正確な指向性の変化をもたらす遺伝子編集技術である。同社は、ヘモグロビン異常症、免疫腫瘍学、自己免疫疾患、in vivo、1型糖尿病など、さまざまな疾患領域にわたる治療プログラムのポートフォリオを有している。同社の主要製品候補はCASGEVYで、輸血依存性βサラセミア、重症鎌状赤血球症、ヘモグロビン異常症を患う患者を治療するための生体外CRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法であり、患者の造血幹細胞および前駆細胞を編集して赤血球中に高濃度の胎児ヘモグロビンを産生させる。また、CD19を標的とするCTX112およびCD70を標的とするCTX131を含むCAR T細胞療法をがんおよび自己免疫の適応症で開発し、有効な標的であるアンジオポエチン様タンパク質3およびリポタンパク質を破壊することにより心血管疾患に対処するためのin vivo遺伝子編集であるCTX310およびCTX320、およびT1D治療のための同種遺伝子編集低免疫幹細胞由来の製品候補であるVCTX211を開発している。Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc.およびCapsida Biotherapeuticsと戦略的パートナーシップを結んでいる。CRISPR Therapeutics AGは2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いている。