AVROBIO, Inc. es una empresa de terapia génica en fase clínica que desarrolla terapias génicas con células madre hematopoyéticas para tratar enfermedades raras en Estados Unidos.
AVROBIO, Inc. es una empresa de terapia génica en fase clínica que desarrolla terapias génicas con células madre hematopoyéticas para tratar enfermedades raras en Estados Unidos. Sus terapias génicas emplean células madre hematopoyéticas extraídas del paciente y modificadas con un vector lentiviral para insertar el equivalente de una copia funcional del gen mutado en la enfermedad diana. La cartera de productos de la empresa incluye AVR-RD-02, que se encuentra en ensayos clínicos de fase 1/2 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1 y 3; AVR-RD-01, que se encuentra en ensayos clínicos de fase 2 para el tratamiento de la enfermedad de Fabry; y AVR-RD-03 que está en fase preclínica para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
Resumen de fundamentos de AVROBIO, Inc.
¿Cómo se comparan los beneficios e ingresos de AVROBIO con su capitalización de mercado?