Silence Therapeutics plc, ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Moleküle, die kurz interferierende Ribonukleinsäure (siRNA) enthalten, um die Expression spezifischer Zielgene in der Hämatologie, im Herz-Kreislauf-Bereich und bei seltenen Krankheiten zu hemmen.
Silence Therapeutics plc, ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Moleküle, die kurze interferierende Ribonukleinsäure (siRNA) enthalten, um die Expression spezifischer Zielgene in den Bereichen Hämatologie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und seltene Krankheiten zu hemmen. Die mRNAi GalNAc Oligonucleotide Discovery Plattform des Unternehmens besteht aus präzisionsgefertigten Produktkandidaten, die auf spezifische krankheitsassoziierte Gene in der Leber abzielen. Das Unternehmen entwickelt Zerlasiran (SLN360), das sich in der klinischen Phase 2 zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen im Zusammenhang mit erhöhtem Lipoprotein(a) befindet, und Divesiran (SLN124), ein siRNA-Molekül, das sich in der klinischen Phase I zur Behandlung von genetisch bedingten hämatologischen Erkrankungen, einschließlich Polycythemia vera, befindet.