BioMarin Pharmaceutical DB:BM8 Aktierapport

Om företaget

BioMarin Pharmaceutical Inc. är ett bioteknikföretag som bedriver utveckling och kommersialisering av behandlingar för livshotande sällsynta sjukdomar och medicinska tillstånd i USA, Europa, Latinamerika, Mellanöstern, Asien och Stillahavsområdet samt internationellt. Bolagets produkter omfattar VIMIZIM, en enzymersättningsterapi för behandling av mukopolysackaridos (MPS) IV typ A, en lysosomal inlagringssjukdom; VOXZOGO, en analog till natriuretisk peptid av c-typ (CNP) som injiceras en gång dagligen för behandling av akondroplasi; NAGLAZYME, en rekombinant form av N-acetylgalaktosamin 4-sulfatas för patienter med MPS VI, och PALYNZIQ, ett PEGylerat rekombinant fenylalanin (Phe)-ammoniaklyasenzym som administreras genom subkutan injektion för att minska Phe-koncentrationerna i blodet. Företaget utvecklar också BRINEURA, ett rekombinant humant tripeptidylpeptidas 1 för behandling av patienter med ceroid lipofuscinos typ 2, en form av Battens sjukdom; ALDURAZYME, ett renat protein som är utformat för att vara identiskt med en naturligt förekommande form av det humana enzymet alfa-L-iduronidas; KUVAN, en patentskyddad syntetisk oral form av 6R-BH4 som används för att behandla patienter med fenylketonuri, en ärftlig ämnesomsättningssjukdom, och ROCTAVIAN, en adenoassocierad virusvektor för behandling av svår hemofili A. Bland företagets produkter under utveckling finns BMN 333, en CNP med längre verkningstid för behandling av flera tillväxtstörningar, t.ex. akondroplasi och hypokondroplasi, BMN 349, ett oralt läkemedel för behandling av leversjukdom i samband med alfa-1-antitrypsinbrist, och BMN 351, en oligonukleotid för behandling av duchennes muskeldystrofi.