Praxis Precision Medicines, Inc.NasdaqGS:PRAX Voorraadrapport

Over het bedrijf

Praxis Precision Medicines, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, houdt zich in de Verenigde Staten bezig met de ontwikkeling van therapieën voor aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS) die worden gekenmerkt door een verstoorde balans tussen excitatie en remming van neuronen. Tot de platforms van het bedrijf behoren Cerebrum, een platform voor kleine moleculen voor CNS-therapieën met kleine moleculen, gericht op de ontwikkeling van oraal toedienbare precisietherapieën; en Solidus, voor de ontdekking en ontwikkeling van antisense-oligonucleotiden. Het bedrijf ontwikkelt tevens ulixacaltamide, een remmer van T-type calciumkanalen in de vorm van een klein molecuul, waarvoor een NDA is ingediend voor de behandeling van essentiële tremor; relutrigine, een klein molecuul dat zich in de NDA-fase bevindt voor de behandeling van SCN2A- en SCN8A-ontwikkelings- en epileptische encefalopathieën (DEE), en dat tevens in fase 3-onderzoek is voor brede DEE’s; vormatrigine, een klein molecuul dat zich richt op de overprikbare toestand van natriumkanalen in de hersenen en dat zich in een fase 3-studie bevindt voor de behandeling van focale epilepsie als aanvullende therapie, evenals in een fase 2-studie voor monotherapie bij focale epilepsie; en Elsunersen, een ASO in de klinische fase dat is ontworpen om de SCN2A-genexpressie selectief te verminderen, dat zich in een fase 3-studie bevindt voor de behandeling van SCN2A-DEE.