Design Therapeutics NasdaqGS:DSGN Voorraadrapport

Design Therapeutics, Inc. Concurrenten

Over het bedrijf

Design Therapeutics, Inc. een biofarmaceutisch bedrijf, onderzoekt, ontwerpt, ontwikkelt en commercialiseert therapeutische geneesmiddelen op basis van kleine moleculen voor de behandeling van genetische ziekten in de Verenigde Staten. Het bedrijf gebruikt zijn GeneTAC-platform voor het ontwerpen en ontwikkelen van therapeutische kandidaten voor erfelijke ziekten die worden veroorzaakt door nucleotide-repexpansie. De belangrijkste productkandidaten voor een mogelijk ziektemodificerende behandeling omvatten Friedreich Ataxia, een monogene, autosomaal recessieve, progressieve multisysteemziekte die invloed heeft op orgaansystemen die afhankelijk zijn van de mitochondriale functie en die leidt tot neurologische, cardiale en metabolische disfunctie; Myotone Dystrofie Type-1, een dominant erfelijke, monogene, progressieve neuromusculaire ziekte die invloed heeft op de skeletspieren, het hart, de hersenen en andere organen; Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy, een genetische oogziekte die wordt gekenmerkt door bilaterale degeneratie van corneale endotheelcellen en progressief gezichtsverlies; en de ziekte van Huntington, een dominant overgeërfde, monogene neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door bewegings-, cognitieve en psychiatrische stoornissen.