Sarepta Therapeutics NasdaqGS:SRPT 株式レポート

Sarepta Therapeutics, Inc. 競合他社

会社概要

Sarepta Therapeutics, Inc.は、商業段階のバイオ医薬品企業であり、希少疾患治療のためのRNA標的治療薬、遺伝子治療薬、その他の遺伝子治療法の発見と開発に注力している。エクソン51のスキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異が確認された患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ）の治療にエクソンディス51注射剤、エクソン53のスキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異が確認された患者のデュシェンヌの治療にビオンディス53を提供している；ジストロフィン遺伝子の変異が確認されたデュシェンヌ患者の治療薬であるアモンディス45、およびデュシェンヌ遺伝子の変異が確認された4～5歳の歩行可能な小児デュシェンヌ患者の治療薬であるアデノ随伴ウイルスベースの遺伝子治療薬であるエレビディス。また、ジストロフィンプレmRNAのエクソン51に結合するペプチド結合型PMOであるSRP-5051、四肢帯状筋ジストロフィー遺伝子治療プログラムであるSRP-9003も開発している。同社は、F.ホフマン・ラ・ロシュ社、ネイションワイド小児病院、ジェネバント・サイエンシズ社、フロリダ大学、ダイノ・セラピューティクス社、ハンザ・バイオファーマ社、デューク大学、ジェネソン社、ストライドバイオ社と提携およびライセンス契約を結んでいる。同社は1980年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いている。