バイオテクノロジー企業であるBioCryst Pharmaceuticals, Inc.は、希少疾病を治療するための経口低分子およびタンパク質治療薬を開発している。同社は、合併症を伴わない急性インフルエンザ治療用のノイラミニダーゼ阻害剤であるペラミビル注射液を「RAPIVAB」、「RAPIACTA」、「PERAMIFLU」の名称で、また遺伝性血管性浮腫治療用の経口セリンプロテアーゼ阻害剤である「ORLADEYO」を販売している。また、補体介在性疾患を適応症とする経口D因子阻害剤BCX10013も開発中である。同社は、鳥居薬品株式会社、Sequirus UK Limited、塩野義製薬株式会社、ミドリ十字株式会社、国立アレルギー・感染症研究所、Biomedical Advanced Research and Development Authority、米国保健社会福祉省、アラバマ大学バーミンガム校のほか、イェシバ大学アルバート・アインシュタイン医科大学、Industrial Research, Ltd.と共同研究および導入契約を結んでいる。バイオクリスト・ファーマシューティカルズ社は1986年に設立され、ノースカロライナ州ダーラムに本社を置いている。