CRISPR Therapeutics DB:1CG 株式レポート

CRISPR Therapeutics AG 競合他社

会社概要

遺伝子編集会社であるCRISPR Therapeutics AGは、CRISPR/Cas9プラットフォームを用いた、ヒトの重篤な疾患に対する遺伝子ベースの医薬品開発に注力している。同社のCRISPR/Cas9は、ゲノムDNAの特定の配列を正確に改変する遺伝子編集のための画期的な技術である。同社は、ヘモグロビン異常症、CAR T細胞療法、in vivo、1型糖尿病など、さまざまな疾患領域にわたる治療プログラムのポートフォリオを有しており、固形がん治療の可能性を秘めたグリピカン-3（GPC3）を標的とする自己遺伝子編集CAR Tプログラムを含む、治験中のCAR Tプログラムも開発している。同社の主要製品候補はCASGEVYで、輸血依存性βサラセミア、重症鎌状赤血球症（SCD）、ヘモグロビン異常症を患う患者を治療するための生体外CRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法である。また、CAR T細胞療法も開発しており、腫瘍学および自己免疫疾患を適応症とする分化クラスタ19（CD19）を標的とするCTX112およびCD70を標的とするCTX131、有効な標的であるアンジオポエチン様タンパク質3およびリポタンパク質を破壊することにより心血管疾患に対処するin vivo遺伝子編集であるCTX310およびCTX320、T1D治療用の同種遺伝子編集低免疫性幹細胞由来の製品候補であるCTX211などがある。Vertex Pharmaceuticals Incorporated、Nkarta, Inc.およびCapsida Biotherapeuticsと戦略的パートナーシップを結んでいる。CRISPR Therapeutics AGは2013年に設立され、スイスのツークに本社を置いている。