BridgeBio Pharma, Inc.XTRA:2CL 株式レポート

会社概要

ブリッジバイオ・ファーマ社は、遺伝性疾患患者のための医薬品を発見、開発、提供しているバイオ医薬品企業です。同社は、野生型またはトランスサイレチン介在性アミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）の治療薬として、次世代の経口低分子完全型TTR安定化剤に近いアトルビーを提供している；また、NULIBRYのブランド名でモリブデン補酵素欠乏症の治療薬として合成環状ピラノプテリン一リン酸塩の静脈内投与製剤であるホスデノプテリン、小児軟骨無形成症および低軟骨無形成症の治療薬として臨床第3相段階にある経口FGFR1-3選択的チロシンキナーゼ阻害薬である低用量インフィグラチニブを開発している。また、経口低分子カルシウム感知受容体の陰性アロステリックモジュレーターであるEncaleretも開発しており、常染色体優性1型低カルシウム血症（ADH1）および慢性副甲状腺機能低下症（CHP）の治療薬として臨床第3相試験段階にある；LGMD2Iの治療薬として臨床第3相試験を実施中の経口低分子治療薬BBP-418、カナバン病の治療薬として臨床第3相試験を実施中のアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療薬BBP-812。また、メンデル病、がん、遺伝子治療疾患を対象とした製品の開発にも取り組んでいる。バイエル・コンシューマー・ケアAG、アレクシオン・ファーマ・インターナショナル・オペレーションズ・リミテッド・カンパニー、リーランド・スタンフォード・ジュニア大学、ノバルティス・インターナショナル・ファーマシューティカル・リミテッドとライセンス契約および共同研究契約を結んでいる。ブリッジバイオ・ファーマは2015年に設立され、カリフォルニア州パロアルトに本社を置いている。