Mirum Pharmaceuticals, Inc.XTRA:08D 株式レポート

会社概要

ミルーム・ファーマシューティカルズ社はバイオ医薬品企業で、衰弱性の希少疾患や希少疾病に対する新規治療薬の開発と商業化に注力している。同社の主要製品候補であるLIVMARLI（maralixibat）は、経口投与が可能で吸収の少ない回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であり、米国および海外でアラジール症候群患者の胆汁性そう痒症の治療薬として承認されている。また、単一酵素欠損による胆汁酸合成障害の小児および成人患者の治療薬として、またペルオキシソーム生合成障害-Zellwegerスペクトラム障害、Smith-Lemli-Opitz症候群を含むペルオキシソーム障害患者の補助治療薬として承認されているコール酸カプセル剤Cholbamの商業化にも携わっている；胆嚢の放射線透過性結石の治療薬として承認されており、脳腱性黄色腫症の治療薬として開発中である。また、胆汁うっ滞性肝疾患の治療薬としてフェーズ2b試験中のIBAT阻害剤Volixibat、慢性HDV感染症の治療薬としてフェーズ2試験中のBrelovitug、FXSの治療薬としてフェーズ2試験中のMRM-3379を開発している。同社は、Shire International GmbHとの提携契約、Pfizer Inc.、Sanofi-Aventis Deutschland GmbH、Novartis Pharma AG、Lonza Ltd.、Enthorin Therapeutics, LLCおよびDart Neuroscience LLCとのライセンス契約、Asklepion Pharmaceuticals, LLCとの資産購入契約、LGM Pharmaとのライセンスおよび製造契約、Travere Therapeutics, Inc.との資産購入契約を締結している。同社は2018年に法人化され、カリフォルニア州フォスターシティに本社を置いている。