Praxis Precision Medicines, Inc.NasdaqGS:PRAX Rapporto sulle azioni

Informazioni sull'azienda

Praxis Precision Medicines, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica, impegnata nello sviluppo di terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) caratterizzati da uno squilibrio tra eccitazione e inibizione neuronale negli Stati Uniti. Le piattaforme dell'azienda comprendono Cerebrum, una piattaforma per terapie a base di piccole molecole per il sistema nervoso centrale, per sviluppare terapie di precisione disponibili per via orale, e Solidus, per scoprire e sviluppare oligonucleotidi antisenso. L'azienda sviluppa inoltre ulixacaltamide, una piccola molecola inibitrice dei canali del calcio di tipo T, in fase di NDA per il trattamento del tremore essenziale; relutrigina, una piccola molecola, in fase di NDA per il trattamento delle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo SCN2A e SCN8A (DEE), nonché in fase di sperimentazione di Fase 3 per ampie DEE; vormatrigina, una piccola molecola che ha come bersaglio lo stato di ipereccitabilità dei canali del sodio nel cervello, in fase di sperimentazione di Fase 3 per il trattamento aggiuntivo dell'epilessia focale e in Fase 2 per l'epilessia focale in monoterapia; e Elsunersen, un ASO in fase clinica progettato per diminuire selettivamente l'espressione del gene SCN2A, in fase di sperimentazione di Fase 3 per il trattamento della SCN2A-DEE.