Praxis Precision Medicines, Inc.NasdaqGS:PRAX Rapporto sulle azioni

Informazioni sull'azienda

Praxis Precision Medicines, Inc., un’azienda biofarmaceutica in fase clinica, è impegnata negli Stati Uniti nello sviluppo di terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) caratterizzati da uno squilibrio tra eccitazione e inibizione neuronale. Le piattaforme dell’azienda includono Cerebrum, una piattaforma basata su piccole molecole per terapie del SNC volte allo sviluppo di terapie di precisione somministrabili per via orale; e Solidus, per la scoperta e lo sviluppo di oligonucleotidi antisenso. L’azienda sviluppa inoltre l’ulixacaltamide, un inibitore a piccole molecole dei canali del calcio di tipo T, attualmente in fase di richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (NDA) per il trattamento del tremore essenziale; la relutrigina, una piccola molecola che è in fase di richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (NDA) per il trattamento delle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE) correlate ai geni SCN2A e SCN8A, nonché in fase di sperimentazione di fase 3 per le DEE in senso lato; la vormatrigina, una piccola molecola che agisce sullo stato di ipereccitabilità dei canali del sodio nel cervello, attualmente in fase di sperimentazione di fase 3 per il trattamento dell’epilessia focale in terapia aggiuntiva, nonché in fase di sperimentazione di fase 2 per l’epilessia focale in monoterapia; ed Elsunersen, un ASO in fase clinica progettato per ridurre selettivamente l’espressione del gene SCN2A, attualmente in fase di sperimentazione di fase 3 per il trattamento della DEE da SCN2A.