Ionis Pharmaceuticals NasdaqGS:IONS Rapporto sulle azioni

Ionis Pharmaceuticals, Inc. Concorrenti

Informazioni sull'azienda

Ionis Pharmaceuticals, Inc. scopre e sviluppa negli Stati Uniti farmaci terapeutici mirati all'RNA. L'azienda offre SPINRAZA per l'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti pediatrici e adulti; TEGSEDI, un'iniezione antisenso per il trattamento della polineuropatia causata dall'amiloidosi transtiretinica ereditaria negli adulti; e WAYLIVRA, un farmaco antisenso per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) e della lipodistrofia parziale familiare. L'azienda sviluppa anche farmaci per varie indicazioni che sono in fase di studio 3, tra cui Eplontersen come iniezione sottocutanea mensile autosomministrata per il trattamento di tutti i tipi di ATTR; Olezarsen per i pazienti con FCS e ipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen per i pazienti con angioedema ereditario; ION363 per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica; Tofersen per inibire la produzione di superossido dismutasi 1; Pelacarsen per i pazienti affetti da malattie cardiovascolari conclamate e lipoproteina(a) elevata; Bepirovirsen per inibire la produzione di proteine virali associate al virus dell'epatite B. Inoltre, l'azienda sviluppa IONIS-FB-LRx per inibire la produzione del fattore B del complemento e la via alternativa del complemento, e ION224 per ridurre la produzione della diacilglicerolo aciltransferasi 2.