Design Therapeutics, Inc. Concorrenti

Informazioni sull'azienda

Design Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica che ricerca, progetta, sviluppa e commercializza negli Stati Uniti farmaci terapeutici a base di piccole molecole per il trattamento di malattie genetiche. L'azienda utilizza la sua piattaforma GeneTAC per progettare e sviluppare candidati terapeutici per le malattie ereditarie causate dall'espansione delle ripetizioni nucleotidiche. I suoi candidati principali per un trattamento potenzialmente modificante la malattia comprendono l'atassia di Friedreich, una malattia monogenica, autosomica recessiva, progressiva e multisistemica che colpisce i sistemi d'organo che dipendono dalla funzione mitocondriale e che porta a disfunzioni neurologiche, cardiache e metaboliche; la distrofia miotonica di tipo 1, una malattia neuromuscolare progressiva monogenica a eredità dominante che colpisce il muscolo scheletrico, il cuore, il cervello e altri organi; la distrofia corneale endoteliale di Fuchs, una malattia genetica dell'occhio caratterizzata dalla degenerazione bilaterale delle cellule endoteliali corneali e dalla progressiva perdita della vista; e la malattia di Huntington, una malattia neurodegenerativa monogenica a eredità dominante caratterizzata da disturbi del movimento, cognitivi e psichiatrici.