BioMarin Pharmaceutical DB:BM8 Rapporto sulle azioni

BioMarin Pharmaceutical Inc. Concorrenti

Informazioni sull'azienda

BioMarin Pharmaceutical Inc. è impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per persone affette da malattie rare e condizioni mediche gravi e potenzialmente letali. I suoi prodotti commerciali comprendono Vimizim, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della mucopolisaccaridosi (MPS) IV tipo A, una malattia da accumulo lisosomiale; Naglazyme, una forma ricombinante di N-acetilgalattosamina 4-solfatasi per i pazienti affetti da MPS VI; e Kuvan, una forma sintetica orale proprietaria di 6R-BH4 utilizzata per il trattamento dei pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria. I prodotti commerciali dell'azienda comprendono anche Palynziq, un enzima ricombinante fenilalanina ammoniaca liquefatto con PEG, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea per ridurre le concentrazioni di Phe nel sangue; Brineura, una tripeptidil peptidasi 1 umana ricombinante per il trattamento di pazienti affetti da lipofuscinosi ceroide di tipo 2, una forma della malattia di Batten; Voxzogo, un analogo del peptide natriuretico di tipo c iniettabile una volta al giorno per il trattamento dell'acondroplasia; e Aldurazyme, una proteina purificata progettata per essere identica a una forma presente in natura dell'enzima umano alfa-L-iduronidasi.