Rocket Pharmaceuticals, Inc.DB:9IP1 Rapporto sulle azioni

Informazioni sull'azienda

Rocket Pharmaceuticals, Inc. insieme alle sue consociate, opera come azienda biotecnologica in fase avanzata di sviluppo e si concentra sullo sviluppo di terapie geniche per malattie rare e devastanti negli Stati Uniti. Sviluppa programmi virali adeno-associati (AAV) in vivo, che comprendono programmi per la malattia di Danon (DD), un disturbo multiorgano associato a lisosomi che porta a una morte precoce dovuta a insufficienza cardiaca (RP-A501), che è in fase 2 di sperimentazione; Cardiomiopatia aritmogena da Plakophilin-2 (PKP2-ACM), una patologia cardiaca ereditabile caratterizzata da una progressiva perdita di massa muscolare cardiaca, grave dilatazione del ventricolo destro, displasia, sostituzione fibrosa del miocardio e un'elevata propensione alle aritmie e alla morte improvvisa (RP-A601), che è in fase 1; e la cardiomiopatia dilatativa BAG3 (BAG3-DCM), una forma di cardiomiopatia caratterizzata da un progressivo assottigliamento delle pareti del cuore, che è in fase preclinica. Sviluppa anche programmi lentivirali in vivo (LV), che includono programmi per il deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I), una malattia genetica che causa il malfunzionamento del sistema immunitario (RP-L201); l'anemia di Fanconi (FA), un difetto genetico del midollo osseo che riduce la produzione di cellule del sangue o favorisce la produzione di cellule del sangue difettose (RP-L102); e il deficit di piruvato chinasi (PKD), una malattia autosomica recessiva dei globuli rossi che provoca anemia emolitica cronica non sferocitica (RP-L301).