Design Therapeutics NasdaqGS:DSGN Lagerbericht

Design Therapeutics, Inc. Wettbewerber

Über das Unternehmen

Design Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, erforscht, entwirft, entwickelt und vermarktet in den Vereinigten Staaten therapeutische Kleinmoleküle für die Behandlung genetischer Krankheiten. Das Unternehmen setzt seine GeneTAC-Plattform ein, um therapeutische Kandidaten für Erbkrankheiten zu entwerfen und zu entwickeln, die durch Nukleotidwiederholungen verursacht werden. Zu den führenden Produktkandidaten für eine potenziell krankheitsmodifizierende Behandlung gehören Friedreich-Ataxie, eine monogene, autosomal-rezessiv vererbte, fortschreitende Multisystemerkrankung, die von der Mitochondrienfunktion abhängige Organsysteme betrifft und zu neurologischen, kardialen und metabolischen Funktionsstörungen führt, sowie Myotonische Dystrophie Typ-1, eine dominant vererbte, monogene, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die Skelettmuskeln, Herz, Gehirn und andere Organe betrifft; Fuchs-Endothel-Hornhautdystrophie, eine genetisch bedingte Augenkrankheit, die durch eine beidseitige Degeneration der Hornhautendothelzellen und einen fortschreitenden Verlust des Sehvermögens gekennzeichnet ist; und Chorea Huntington, eine dominant vererbte, monogene neurodegenerative Krankheit, die durch Bewegungs-, kognitive und psychiatrische Störungen gekennzeichnet ist.