Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung von genetischen Präzisionsarzneimitteln für Patienten mit schweren Krankheiten in den Vereinigten Staaten befasst.
Beam Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung von genetischen Präzisionsarzneimitteln für Patienten mit schweren Krankheiten in den Vereinigten Staaten befasst. Das Unternehmen entwickelt BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie und BEAM-302, eine auf die Leber abzielende LNP-Formulierung zur Behandlung von schwerem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel; BEAM-201, ein Anti-CD7-CAR-T-Produktkandidat, der sich in klinischen Phase-1/2-Studien zur Behandlung von refraktärer akuter T-Zell-Lymphoblastenleukämie/T-Zell-Lymphoblasten-Lymphom befindet; und BEAM-301, eine auf die Leber abzielende LNP-Formulierung zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a. Das Unternehmen hat eine Forschungskooperation mit Pfizer Inc. vereinbart, die sich auf In-vivo-Base-Editing-Programme für seltene genetische Erkrankungen der Leber, des Muskels und des zentralen Nervensystems konzentriert; Apellis Pharmaceuticals zur Durchführung präklinischer Forschung an zielspezifischen Genen innerhalb des Komplementsystems in verschiedenen Organen, einschließlich Auge, Leber und Gehirn; Verve Therapeutics, Inc, für die Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen; Sana Biotechnology, Inc. für die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung der Rechte an CRISPR Cas12b für Zelltherapieprogramme; und Orbital Therapeutics für die Entwicklung von RNA für die Prävention, Behandlung oder Diagnose menschlicher Krankheiten.