BioMarin Pharmaceutical Inc.BIT:1BMRN Aktienübersicht

Über das Unternehmen

BioMarin Pharmaceutical Inc. ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Therapien für lebensbedrohliche seltene Krankheiten und medizinische Zustände in den Vereinigten Staaten, Europa, Lateinamerika, dem Nahen Osten, dem asiatisch-pazifischen Raum und international beschäftigt. Zu den Produkten des Unternehmens gehören VIMIZIM, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) IV Typ A, einer lysosomalen Speicherkrankheit; VOXZOGO, ein einmal täglich zu injizierendes Analogon des natriuretischen Peptids vom Typ c (CNP) zur Behandlung von Achondroplasie; NAGLAZYME, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase für Patienten mit MPS VI; und PALYNZIQ, ein PEGyliertes rekombinantes Phenylalanin (Phe)-Ammoniaklyase-Enzym, das durch subkutane Injektion verabreicht wird, um die Phe-Konzentration im Blut zu senken. Außerdem entwickelt es BRINEURA, eine rekombinante menschliche Tripeptidylpeptidase 1 für die Behandlung von Patienten mit Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; ALDURAZYME, ein gereinigtes Protein, das so konzipiert ist, dass es mit einer natürlich vorkommenden Form des menschlichen Enzyms alpha-L-Iduronidase identisch ist; KUVAN, eine firmeneigene synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie, einer erblichen Stoffwechselkrankheit, eingesetzt wird, und ROCTAVIAN, ein Adeno-assoziierter Virusvektor zur Behandlung von schwerer Hämophilie A. Zu den in der Entwicklung befindlichen Produkten des Unternehmens gehören BMN 333, ein länger wirkendes CNP zur Behandlung verschiedener Wachstumsstörungen wie Achondroplasie und Hypochondroplasie, BMN 349, ein orales Therapeutikum zur Behandlung von Lebererkrankungen im Zusammenhang mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, und BMN 351, ein Oligonukleotid zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie.