Amicus Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für seltene Krankheiten konzentriert.
Amicus Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für seltene Krankheiten konzentriert. Zu seinen kommerziellen Produkten und Produktkandidaten gehören Galafold, ein orales Präzisionsmedikament für die Behandlung von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry und einer zugänglichen Galaktosidase-alpha-Genvariante, und Pombiliti + Opfolda für die Behandlung des Spätstadiums. Das Unternehmen hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit der University of Pennsylvania zur Erforschung und Entwicklung von Parvovirus-Gentherapieprodukten und mit GlaxoSmithKline.