Bu sayfanın çevirisi deneyseldir ve geliştirilme aşamasındadır. imlerinizi bekliyoruz!
RARE * Stoklara Genel Bakış
Bir biyofarmasötik şirketi olan Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Kuzey Amerika, Latin Amerika, Japonya, Avrupa ve uluslararası alanda nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin belirlenmesi, satın alınması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır.
Bir biyofarmasötik şirketi olan Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Kuzey Amerika, Latin Amerika, Japonya, Avrupa ve uluslararası alanda nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, satın alınması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Biyolojik ürünleri arasında X'e bağlı hipofosfatemi ve tümör kaynaklı osteomalazi tedavisi için fibroblast büyüme faktörü 23'ü hedefleyen bir antikor olan Crysvita (burosumab) bulunmaktadır; Mukopolisakkaridoz VII'li çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için bir enzim replasman tedavisi olan Mepsevii; uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarının tedavisi için Dojolvi; ve homozigot ailesel hiperkolesterolemi tedavisi için Evkeeza (evinacumab). Şirketin ürün adayları arasında glikojen depo hastalığı tip Ia hastalarının tedavisi için bir adeno-ilişkili virüs 8 (AAV8) gen terapisi klinik adayı olan DTX401; ornitin transkarbamilaz hastalarının tedavisi için bir AAV8 gen terapisi olan DTX301; osteogenezis imperfekta tedavisi için bir insan monoklonal antikoru olan UX143 bulunmaktadır; Angelman sendromunun tedavisi için bir antisens oligonükleotid olan GTX-102; Sanfilippo sendromu tip A veya nadir bir lizozomal depo hastalığı olan MPS IIIA hastalarının tedavisi için bir AAV9 gen terapisi ürün adayı olan UX111; Wilson hastalığının tedavisi için UX701; ve glikojen depo hastalığı tip III tedavisi için UX053.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Temel Bilgiler Özeti
Ultragenyx Pharmaceutical'un kazançları ve gelirleri piyasa değeriyle nasıl karşılaştırılır?