BioMarin Pharmaceutical BRSE:BM8 Voorraadrapport

BioMarin Pharmaceutical Inc. Concurrenten

Over het bedrijf

BioMarin Pharmaceutical Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich bezighoudt met de ontwikkeling en commercialisering van therapieën voor levensbedreigende zeldzame ziekten en medische aandoeningen in de Verenigde Staten, Europa, Latijns-Amerika, het Midden-Oosten, Azië en het Stille-Oceaangebied. De producten van het bedrijf omvatten VIMIZIM, een enzymvervangingstherapie voor de behandeling van mucopolysaccharidosis (MPS) IV type A, een lysosomale opslagstoornis; VOXZOGO, een eenmaal daags injectieanaloog van c-type natriuretisch peptide (CNP) voor de behandeling van achondroplasie; NAGLAZYME, een recombinante vorm van N-acetylgalactosamine 4-sulfatase voor patiënten met MPS VI; en PALYNZIQ, een PEG-gemodificeerd recombinant fenylalanine (Phe) ammoniaklyase enzym dat via subcutane injectie wordt toegediend om de Phe-concentraties in het bloed te verlagen. Het ontwikkelt ook BRINEURA, een recombinant humaan tripeptidylpeptidase 1 voor de behandeling van patiënten met ceroïde lipofuscinose type 2, een vorm van de ziekte van Batten; ALDURAZYME, een gezuiverd eiwit dat is ontworpen om identiek te zijn aan een natuurlijk voorkomende vorm van het menselijke enzym alfa-L-iduronidase; KUVAN, een eigen synthetische orale vorm van 6R-BH4 die wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met fenylketonurie, een erfelijke stofwisselingsziekte; en ROCTAVIAN, een adenogeassocieerde virusvector voor de behandeling van ernstige hemofilie A. De producten van het bedrijf in ontwikkeling omvatten BMN 333, een langer werkend CNP voor de behandeling van meerdere groeistoornissen, zoals achondroplasie en hypochondroplasie; BMN 349, een oraal geneesmiddel voor de behandeling van leveraandoeningen geassocieerd met alfa-1 antitrypsinedeficiëntie; en BMN 351, een oligonucleotide voor de behandeling van duchenne spierdystrofie.