デルパシバート・ゾタジルセンのFDA促進パスウェイはアビディティ・バイオサイエンシズ（RNA）の希少疾病の軌跡を変えるか？

• 2025年11月、アビディティ・バイオサイエンス社は、2026年の早期承認申請に向けてFDAと連携し、米国で対象となるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD44）患者を対象とした治験薬delpacibart zotadirsenのマネージド・アクセス・プログラムの開始を発表した。
• 本治療法は、米国と欧州の規制当局から複数の迅速承認を取得しており、今回の動きは臨床と規制の大きな進展を反映したものである。
• Delpacibart zotadirsenのFDAパスウェイを確保することが、希少疾患治療薬におけるアビディティ・バイオサイエンスの長期的ポジションにどのような影響を与えるかを探る。

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Avidity Biosciencesの投資シナリオは？

アビディティ・バイオサイエンシズを株主として信じるということは、同社のRNA標的治療薬が希少疾患治療、特にデュシェンヌ型筋ジストロフィーの新境地を開く可能性を本当に買うということだ。マネージド・アクセス・プログラムを開始し、FDAと連携して早期承認への道筋をつけるという最近のニュースは、規制当局の可視性と信頼性を向上させる短期的な起爆剤としては極めて重要である。しかし、この進展は、営業損失が急拡大し、採算割れが続いている状況下でのことであり、この1年でその傾向はさらに強まっている。パイプラインのマイルストーンから得られる利益は、多額の現金消費と資金調達や希薄化のリスクと天秤にかけなければならない。さらに、ノバルティスの買収が控えており、今後のカタリストとリスクが再構築される可能性がある。今のところ、今回の規制上の措置は、商業化に向けた競争においてより強力なポジションにあることを示唆しているが、投資家は、肯定的な試験データであっても、市場での成功や最終的な収益性を保証するものではないことに留意すべきである。 それでもなお、多額の営業損失は、投資家が注意すべき現実的な懸念事項として残っている。

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他の視点を探る

Simply Wall St Communityのメンバーの間では、本源的価値に関する意見は30.34米ドルから74米ドルまで幅広く、2つの異なる視点を反映している。この広がりの下で、特に損失が続く中、最終的な結果を形成する上で規制上のマイルストーンが引き続き極めて重要であるという点で、大方の意見は一致している。この多様性は、読者がアビディティ・バイオサイエンスの見通しを立てる前に、いくつかの視点を検討する必要性を物語っている。

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