インテリア・セラピューティクス（NTLA）のLonvo-zデータ・スポットライトが長期的な競争優位性について新たな疑問を投げかける理由

• 2025年11月8日、Intellia Therapeutics社は、ACAAI会議において肯定的なプール臨床データを発表し、遺伝性血管性浮腫患者を対象としたlonvo-zの50mg単回静脈内投与により、血漿カリクレインが深く安定的に減少し、発作のない状態が高い割合で延長したことを明らかにした。
• このデータでは、97％の患者がカットオフ日まで発作がなく、長期予防薬も不要であったことが強調されている。
• lonvo-zのこのような長期にわたる有効性の結果が、インテリアの長期的な投資ケースにどのような影響を与えるかを検証する。

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インテリア・セラピューティクス投資シナリオの要約

インテリア・セラピューティクスの株主になるには、CRISPRベースの治療法の長期的有望性、特に同社がlonvo-zやnex-zのような後期段階の候補化合物を進めていることに確信を持つ必要がある。遺伝性血管性浮腫を対象としたlonvo-zの最近の良好なプールデータは、実臨床での耐久性のケースを強化するかもしれないが、最も直接的なきっかけは、現在進行中のnex-zプログラムに対するFDAの臨床保留の解消である。耐久性の結果は説得力のあるものではあるが、nex-zの後期臨床試験を取り巻く規制当局の不確実性を大幅に軽減するものではない。

最近の発表では、FDAによるnex-zのMAGNITUDEおよびMAGNITUDE-2第3相臨床試験の保留が際立っている。この出来事は、インテリアが両主力プログラムの順調な進行に依存していることを強調するものであり、特に重要である。

これとは対照的に、投資家は規制当局の審査や後期臨床試験の結果に関する未解決の問題に細心の注意を払う必要がある。

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Intellia Therapeuticsのシナリオでは、2028年までに収益6億4860万ドル、利益1億420万ドルを予測している。これは、現在の4億8,020万ドルから、年間130.7%の収益成長と5億8,440万ドルの収益増加を必要とします。

Intellia Therapeuticsの予測では、フェアバリューは32.30ドルとなり、現在価格から239%のアップサイドとなる。

他の視点を探る

シンプリー・ウォールストリート・コミュニティの個人投資家7名は、インテリアのフェアバリューを1株当たり16.90米ドルから85.68米ドルの間で見積もっている。良好な後期臨床試験結果への依存度が高いことから、これらの見解の相違は、将来の臨床または規制上の障害により、同社の見通しに対する期待が大きく変化する可能性があることを浮き彫りにしている。

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