CRISPRセラピューティクス（CRSP）、AAT欠損症治療のためのCTX460遺伝子編集データ発表後7.9％上昇 - ブルケースは変わったか？

• CRISPRセラピューティクスは、先ごろ開催された欧州遺伝子細胞治療学会において、同社のSyNTase遺伝子編集プラットフォームによる新たな前臨床データを発表し、α1アンチトリプシン欠損症の動物モデルにおいて、CTX460がmRNAを90％以上補正し、総AT量を5倍増加させたことを示しました。
• これは、SyNTaseプラットフォームに関する初めての公開データであり、CRISPRセラピューティクスを、単回投与による治療を通じてこの稀な疾患の根本的な遺伝的原因に対処する革新的企業として位置づけるものです。
• CTX460の強力な前臨床試験結果、特にその正確な遺伝子修正能力が、CRISPRセラピューティクスの投資シナリオにどのような影響を与えるかを探る。

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CRISPRセラピューティクスの投資シナリオとは？

CRISPRセラピューティクスは、遺伝子編集におけるリーダーシップで注目を集め続けているが、株主となるには、前臨床段階のイノベーションから商業的成功に移行する同社の能力を信じるかどうかにかかっている。最近のSYNTase/CTX460のデータは説得力があり、CRISPRの技術的優位性をめぐる物語を広げ、これまで治療不可能だった疾患に対処するための同社の推進力を強調している。今のところ、このニュースはパイプラインの可能性を高めるものではあるが、最も重要な短期的カタリストを大きく変えるものではない、臨床試験のマイルストーンとCASGEVYのような承認された治療薬の商業的取り込みが中心であることに変わりはない。しかし、リスクは若干変化しており、これらのブレークスルーによる視界の拡大は期待を高められるが、CRISPRは赤字幅が拡大し、収益の伸びも将来の予測に比べてまだ小幅であるため、依然として採算が取れていない。一方、同社の損失拡大は投資家が認識すべきリスクだ。

CRISPRセラピューティクスの株価は上昇傾向にあるが、まだ45%も過小評価されている可能性がある。その価値を見極めよう。

他の視点を探る

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