好調な第2四半期決算と5年間のROCTAVIANデータは、バイオマリン（BMRN）の希少疾患に関する物語をシフトさせるか？

• バイオマリン社はこのほど、2025年度第2四半期決算を発表し、遺伝子治療薬「ロクタビアン」の5年間の臨床的有用性を示す新たな長期データとともに、前年同期比で大幅な増収増益を達成したことを明らかにした。
• 経営陣はまた、売上高ガイダンスを引き上げ、9月に開催される3つの主要ヘルスケア投資家会議でプレゼンテーションを行い、同社の開発パイプラインの勢いを強調し、将来の成長見通しについてステークホルダーを巻き込む努力をする予定である。
• バイオマリン社の収益見通しの引き上げと長期的な遺伝子治療データが、同社の希少疾患投資シナリオにどのような影響を与えるかを検証する。

AIが医療を変えようとしている。これら27銘柄は、早期診断から創薬まで、あらゆることに取り組んでいる。最大の特徴は、いずれも時価総額が100億ドル以下であることだ。

バイオマリン製薬投資のまとめ

バイオマリン製薬株を保有するには、同社が新製品の上市と国際的な事業拡大を成功させながら、希少疾患治療薬による収益成長を推進する能力に自信を持つ必要がある。今回の好調な第2四半期決算とガイダンスの引き上げは、目先の勢いを補強するものではあるが、VOXZOGOのような主力医薬品の持続的な商業実行という短期的な主因を大きく変えるものではない。最大のリスクは、特に希少疾患市場における競争の激化であり、将来の収益と利益率の伸びを圧迫する可能性がある。

最近の発表の中でも、ROCTAVIANの5年間の臨床データは特に関連性が高く、将来の採用を支援し、支払者や規制当局の議論の指針となりうる、持続的な有効性の具体的な証拠を提供している。持続的な遺伝子治療の結果は、バイオマリンの成長ストーリーを守り、ライバルからの圧力に対抗できる可能性がある。

しかし、投資家は、有望なニュースにもかかわらず、将来の価格設定と償還をめぐるリスクも念頭に置く必要がある。

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バイオマリン製薬のシナリオでは、2028年までに38億ドルの収益と11億ドルの利益を見込んでいる。これは、現在の6億5720万ドルから毎年7.7%の収益成長と4億4280万ドルの収益増加を必要とします。

バイオマリン・ファーマシューティカル社の予測から、フェアバリューは97.62ドルとなり、現在価格から68%のアップサイドとなる。

他の視点を探る

シンプリーウォールストコミュニティのメンバーは、バイオマリン社のフェアバリュー予想を1株当たり64.55米ドルから186.29米ドルの範囲で5つ提出した。多くの企業が需要の拡大と臨床の進展を見込んでいるが、依然として根強い競争が長期的な業績と投資家の議論を形成する要因となっている。

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