Alnylam Pharmaceuticals BIT:1ALNY 株式レポート

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 競合他社

会社概要

リボ核酸干渉に基づく治療薬の発見、開発、商業化。遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスに対するONPATTROとAMVUTTRA、急性肝ポルフィリン症に対するGIVLAARI、原発性高シュウ酸尿症1型に対するOXLUMO、高コレステロール血症に対するLeqvioを提供している。また、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）を対象とした第III相臨床試験中のブトリシラン、ATTRアミロイドーシスを対象とした第I相臨床試験中のヌクレシラン、血友病を対象とした第III相臨床試験中のフィツシランも開発している；セムジシランは重症筋無力症、発作性夜間ヘモグロビン尿症、地理的萎縮症を適応症として第III相臨床試験中であり、ALN-6400は出血性疾患を適応症として第I相臨床試験中である。さらに、高血圧症を対象とした第II相臨床試験中のジレベシラン、代謝機能障害に伴う脂肪肝炎を対象とした第II相臨床試験中のラピロシラン、2型糖尿病を対象とした第I相臨床試験中のALN-4324も開発中である；非アルコール性脂肪性肝疾患を対象とした第I相臨床試験中のALN-PNP、脂質異常症を対象とした第I相臨床試験中のALN-APOC3、脳アミロイド血管症を対象とした第II相臨床試験およびアルツハイマー病を対象とした第I相臨床試験中のミベルシラン、ハンチントン病を対象とした第I相臨床試験中のALN-HTT02。さらに、SOD1筋萎縮性側索硬化症を対象とした第II相臨床試験中のALN-SOD、B型およびD型肝炎ウイルス感染を対象とした第II相臨床試験中のElebsiran、肝細胞がんを対象とした第I相臨床試験中のALN-BCAT、ALN-ANG3を開発している。また、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.、Roche Holding AG、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.、Sanofi S.A.、Novartis AG、PeptiDream, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.と共同研究を行っている。同社は2002年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いている。