会社概要

バイオテクノロジー企業であるバイオマリン・ファーマシューティカル・インクは、米国、欧州、中南米、中東、アジア太平洋地域、および国際的に、生命を脅かす希少疾患や病状の治療薬の開発と商業化に取り組んでいる。同社の製品には、ライソゾーム貯蔵障害であるムコ多糖症（MPS）IV型Aを治療する酵素補充療法であるVIMIZIM、軟骨無形成症を治療するc型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の1日1回注射アナログであるVOXZOGOなどがある；N-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え型でMPS VI患者向けのNAGLAZYME、PEG化組換えフェニルアラニン（Phe）アンモニアリアーゼ酵素を皮下注射で投与し血中Phe濃度を低下させるPALYNZIQなどがある。また、バッテン病の一種であるセロイドリポフスチン症2型患者の治療薬として、遺伝子組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1であるBRINEURA、天然に存在するヒト酵素α-L-イデュロニダーゼと同一に設計された精製タンパク質であるALDURAZYMEも開発している；KUVAN：遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症患者の治療に使用される6R-BH4の独自合成経口剤、ROCTAVIAN：重症血友病A治療用のアデノ随伴ウイルスベクター。開発中の製品としては、軟骨無形成症や低軟骨無形成症などの複数の成長障害治療用の長時間作用型CNPであるBMN 333、α1アンチトリプシン欠損症に伴う肝疾患治療用の経口治療薬であるBMN 349、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療用のオリゴヌクレオチドであるBMN 351などがある。専門薬局、病院、非米国政府機関、流通業者、医薬品卸売業者などを顧客としている。カタリスト・ファーマシューティカル・パートナーズ社およびアレス・トレーディング社とライセンス契約および提携契約を結んでいる。