Ultragenyx Pharmaceutical BMV:RARE * Rapporto sulle azioni

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Concorrenti

Informazioni sull'azienda

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è un'azienda biofarmaceutica che si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi prodotti per il trattamento di malattie genetiche rare e ultra-rare in Nord America, America Latina, Giappone, Europa e a livello internazionale. I suoi prodotti biologici includono Crysvita (burosumab), un anticorpo che ha come bersaglio il fattore di crescita dei fibroblasti 23 per il trattamento dell'ipofosfatemia X-linked e dell'osteomalacia indotta da tumori; Mepsevii, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di bambini e adulti affetti da Mucopolisaccaridosi VII; Dojolvi per il trattamento dei disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga; ed Evkeeza (evinacumab) per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote. I prodotti candidati dell'azienda includono DTX401, un candidato alla terapia genica con virus adeno-associato 8 (AAV8) per il trattamento di pazienti affetti da malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia; DTX301, una terapia genica con AAV8 per il trattamento di pazienti affetti da ornitina transcarbamilasi; UX143, un anticorpo monoclonale umano per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta; GTX-102, un oligonucleotide antisenso per il trattamento della sindrome di Angelman; UX111, un prodotto candidato alla terapia genica AAV9 per il trattamento di pazienti affetti dalla sindrome di Sanfilippo di tipo A, o MPS IIIA, una rara malattia da accumulo lisosomiale; UX701, per il trattamento della malattia di Wilson; e UX053 per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo III.