Ultragenyx Pharmaceutical Inc, empresa biofarmacéutica, se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras en Norteamérica, Latinoamérica, Japón, Europa y a escala internacional.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc, empresa biofarmacéutica, se centra en la identificación, adquisición, desarrollo y comercialización de productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras en Norteamérica, Latinoamérica, Japón, Europa y a escala internacional. Sus productos biológicos incluyen Crysvita (burosumab), un anticuerpo dirigido al factor de crecimiento fibroblástico 23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, así como la osteomalacia inducida por tumores; Mepsevii, una terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de niños y adultos con mucopolisacaridosis VII; Dojolvi para el tratamiento de trastornos de la oxidación de ácidos grasos de cadena larga; y Evkeeza (evinacumab) para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica. Las candidaturas de productos de la empresa incluyen DTX401, un candidato clínico de terapia génica con el virus adeno-asociado 8 (AAV8) para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia; DTX301, una terapia génica con AAV8 para el tratamiento de pacientes con ornitina transcarbamilasa; UX143, un anticuerpo monoclonal humano para el tratamiento de la osteogénesis imperfecta; GTX-102, un oligonucleótido antisentido para el tratamiento del síndrome de Angelman; UX111, un candidato a producto de terapia génica AAV9 para el tratamiento de pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A, o MPS IIIA, una enfermedad rara de almacenamiento lisosómico; UX701, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson; y UX053 para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo III.
Resumen de fundamentos de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
¿Cómo se comparan los beneficios e ingresos de Ultragenyx Pharmaceutical con su capitalización de mercado?