Ionis Pharmaceuticals, Inc. descubre y desarrolla terapias dirigidas al ARN en Estados Unidos. La empresa ofrece SPINRAZA para la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes pediátricos y adultos; TEGSEDI, una inyección antisentido para el tratamiento de la polineuropatía causada por la amiloidosis hereditaria de transtiretina en adultos; y WAYLIVRA, un medicamento antisentido para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y la lipodistrofia parcial familiar. También desarrolla medicamentos para diversas indicaciones que están en estudio de fase 3, entre ellos Eplontersen como inyección subcutánea mensual autoadministrada para tratar todos los tipos de ATTR; Olezarsen para pacientes con SFC e hipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen para pacientes con angioedema hereditario; ION363 para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica; Tofersen para inhibir la producción de superóxido dismutasa 1; Pelacarsen para pacientes con enfermedad cardiovascular establecida y lipoproteína(a) elevada; y Bepirovirsen para inhibir la producción de proteínas víricas asociadas al virus de la hepatitis B. Además, la empresa desarrolla IONIS-FB-LRx para inhibir la producción del factor B del complemento y la vía alternativa del complemento; e ION224 para reducir la producción de diacilglicerol aciltransferasa 2.
Resumen de fundamentos de Ionis Pharmaceuticals, Inc.
¿Cómo se comparan los beneficios e ingresos de Ionis Pharmaceuticals con su capitalización de mercado?