ProQR Therapeutics N.V., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger therapeutischer Arzneimittel. Die Produktpipeline des Unternehmens umfasst AX-0810 für cholestatische Erkrankungen, das auf das Na-Taurocholat-cotransportierende Polypeptid (NTCP) abzielt, und AX-1412 für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, das auf die Beta-1,4-Galaktosyltransferase 1 (B4GALT1) abzielt. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen verschiedene andere Forschungsprogramme im Frühstadium, darunter AX-1005 für ungenannte Zielmoleküle bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen, AX-2402, das sich auf das Rett-Syndrom konzentriert, AX-2911 für nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH), AX-0601 für Fettleibigkeit und Typ-2-Diabetes und AX-9115 für seltene Stoffwechselkrankheiten sowie verschiedene andere Zielmoleküle.