Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gerichteten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapien für die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert.
Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gezielten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapien für die Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Es bietet EXONDYS 51 Injektion zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon 51-Skipping geeignet ist; VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für Exon 53-Skipping geeignet ist; AMONDYS 45 für die Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens; und ELEVIDYS, eine Gentherapie auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren für die Behandlung von ambulanten pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne mit einer bestätigten Mutation im Duchenne-Gen. Das Unternehmen entwickelt auch SRP-5051, ein Peptid-konjugiertes PMO, das das Exon 51 der Dystrophin-pre-mRNA bindet, und SRP-9003, ein Gentherapie-Programm für Gliedergürtel-Muskeldystrophie.