인텔리아 테라퓨틱스, 주요 유전자 편집 시험에서 중추적 등록 완료 후 주가 40.7% 상승

• 인텔리아 테라퓨틱스는 유전성 혈관부종에 대한 연구용 CRISPR 기반 치료제인 론보구란 지클루메란의 중추적인 글로벌 3상 임상시험 HAELO의 환자 등록이 완료되었으며, 다발신경병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 1상 시험의 장기 데이터가 이탈리아에서 열리는 주요 의학 회의에서 발표될 예정이라고 발표했습니다.
• 이처럼 빠른 환자 등록과 후기 임상시험의 진전은 치료 옵션이 제한적인 희귀 유전 질환에 대한 일회성 유전자 편집 치료법의 상용화에 한 걸음 더 다가갈 수 있는 모멘텀을 보여주고 있습니다.
• 이번 투자 설명에서는 중추적인 임상시험 등록이 완료됨에 따라 인텔리아의 단기 임상 및 상업적 전망이 어떻게 강화될 수 있는지 살펴볼 것입니다.

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인텔리아 테라퓨틱스 투자 내러티브 요약

인텔리아 테라퓨틱스는 희귀질환에 대한 혁신적인 일회성 접근법으로서 유전자 편집을 핵심 신념으로 삼고 있습니다. 최근 론보구란 지클루메란에 대한 임상 3상 HAELO 시험 등록이 완료됨에 따라 단기적으로는 임상 결과에 집중하는 한편, 결과 집중과 관련된 기존 리스크가 심화되고 있으며, 이러한 중추적인 시험에서 차질이 발생하면 Intellia의 발전에 중대한 영향을 미칠 수 있습니다.

이러한 진전과 가장 관련이 있는 것은 다발성 신경병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증에 대한 넥스-z의 장기 데이터가 곧 주요 국제 회의에서 발표될 예정이라는 소식입니다. 이 데이터 발표는 HAELO 임상시험의 모멘텀을 보완할 수 있으며, 임상적 지속성에 대한 투자자의 기대와 Intellia의 CRISPR 플랫폼에 대한 상업적 기대감을 강화하거나 도전할 수 있습니다.

반대로, 투자자들은 좁은 범위의 후기 단계 시험에 의존하는 것은 ...

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인텔리아 테라퓨틱스의 전망은 2028년까지 6억 4,860만 달러의 매출과 1억 4,420만 달러의 수익을 예상하고 있습니다. 이 전망은 연간 130.7%의 매출 성장률과 현재 수익 -4억 8,020만 달러에서 5억 8,440만 달러의 수익 증가를 전제로 합니다.

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