Frühe Phase 2 RALLY-MF Daten für DISC-0974 könnten die Argumente für Investitionen in die Bandscheibenmedizin (IRON) verändern
Rezensiert von Sasha Jovanovic
- Disc Medicine hat kürzlich auf der ASH-Jahrestagung positive erste Daten aus der Phase-2-Studie RALLY-MF mit DISC-0974 zur Behandlung der Anämie bei Myelofibrose vorgestellt. Diese zeigen eine starke Senkung des Hepcidinspiegels, höhere Eisenspiegel und klinisch bedeutsame Verbesserungen des Hämoglobinwerts und des Transfusionsbedarfs bei mehreren Patientengruppen.
- Die frühen Ergebnisse zeigten auch, dass DISC-0974 im Allgemeinen gut verträglich war und selbst bei Patienten, die gleichzeitig eine Therapie mit JAK-Inhibitoren erhielten, hämatologische Reaktionen hervorrief, was auf eine mögliche Verwendung bei verschiedenen Behandlungsschemata hindeutet.
- Wir werden nun untersuchen, wie diese frühe Phase-2-Wirksamkeit sowohl bei transfusionsabhängigen als auch bei nicht transfusionsabhängigen Patienten die Investitionsüberlegungen von Disc Medicine beeinflussen könnte.
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Was ist die Investment-Narrative von Disc Medicine?
Um Disc Medicine zu besitzen, müssen Sie wirklich daran glauben, dass seine auf Hepcidin fokussierte Plattform starke frühe Signale in dauerhafte, zugelassene Medikamente für seltene hämatologische Erkrankungen umwandeln kann, während das Unternehmen jahrelange Verluste und Finanzierungsbedarf bewältigt. Die neuen Phase-2-Daten von RALLY-MF zu DISC-0974 untermauern diese Kernaussage, indem sie neben Bitopertin eine zweite klinische Chance bieten, die sowohl bei transfusionsabhängigen als auch bei nicht-transfusionsabhängigen Myelofibrose-Patienten sowie bei Patienten, die JAK-Inhibitoren einnehmen, einen Nutzen bei Anämie zeigt. In naher Zukunft sind die größten Katalysatoren immer noch die NDA-Prüfung von Bitopertin in EPP und alle Rückmeldungen der Behörden zum beschleunigten Verfahren, aber DISC-0974 steht jetzt mehr im Mittelpunkt der Equity Story als zuvor. Die Hauptrisiken sind nach wie vor dieselben: klinische oder regulatorische Rückschläge, künftige Verwässerung und die Möglichkeit, dass der heutige Optimismus den Fundamentaldaten voraus ist.
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