Mirum社のBLOOMフラジャイルX試験は、Mirum Pharmaceuticals社（MIRM）の耐久性のある神経学戦略を拡大するか？

• ミルム・ファーマシューティカルズはこのほど、MRM-3379のBLOOM第2相臨床試験において、治療法が承認されていない重篤な遺伝性神経発達症である脆弱X症候群を対象とした最初の参加者を登録したと発表した。
• このマイルストーンにより、ミラム社の希少疾患パイプラインは神経系へとさらに前進し、同社が肝臓に焦点を当てた適応症以外のアプローチをどのように試しているかが浮き彫りになった。
• BLOOMフェーズ2フラジャイルXプログラムの開始が、パイプライン主導の多角化というMirumの投資シナリオにどのような影響を与えるかを検証する。

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ミルーム製薬の投資シナリオのまとめ

Mirumを所有するには、一般的に、その胆汁酸調整プラットフォームが、新しい適応症がその範囲を拡大する一方で、耐久性のある希少疾患フランチャイズをサポートできると信じる必要がある。フラジャイルXを対象としたBLOOMフェーズ2の開始は、ミラム社を肝疾患領域以外にも拡大させるが、リブマーリの商業的実行と後期肝疾患プログラムの進展に短期的に焦点を当てることに変わりはない。

最近の発表の中では、ミラムの2025年11月の業績とガイダンスの更新が際立っており、2025年第3四半期の売上高は1億3,301万米ドル、2025年通年の売上高は現在5億米ドルから5億1,000万米ドルの上限とガイダンスされている。このような背景の下、BLOOMフラジャイルX研究は新たな早期成長オプションを追加したが、投資家の注目は、同社が既存の肝臓ポートフォリオをいかに効果的に持続可能な収益に転換させるかに固定されそうだ。

しかし、Mirum社が新たな適応症に挑戦するとしても、投資家は、Mirum社が肝臓領域において、いかに効果的に持続可能な収益に転換していくかに注意を払う必要がある。

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Mirum Pharmaceuticalsのシナリオでは、2028年までに7億9430万ドルの収益と1億210万ドルの利益を見込んでいる。これは、現在の-5,860万ドルから毎年22.8%の収益成長と1億6,070万ドルの収益増加を必要とします。

Mirum Pharmaceuticalsの予測から、フェアバリューは87.99ドルとなり、現在価格より24%上昇する。

他の視点を探る

シンプリーウォールストリートコミュニティの4人のメンバーは、Mirumを1株当たり34.86米ドルから217.47米ドルの間で評価しており、意見が大きく分かれることを強調しています。Mirumの中核収益エンジンとしてのLivmarliへの依存度の高さを考慮し、その集中が長期的な業績にどのような意味を持つかを検討することができます。

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