- ディスク・メディシンは、骨髄線維症の貧血を対象としたDISC-0974の第2相RALLY-MF試験の良好な初期データをASH年次総会で発表した。
- また、DISC-0974は一般的に忍容性が高く、JAK阻害剤治療を同時に行っている患者でも血液学的反応を示したことから、様々な治療レジメンで使用できる可能性が示唆された。
- 輸血依存患者と非輸血依存患者の両方におけるこの早期第2相有効性が、ディスク・メディシンの投資シナリオにどのような影響を与えるかを検証する。
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ディスク・メディシンの投資シナリオとは?
ディスク・メディシンを所有するには、同社のヘプシジンに焦点を当てたプラットフォームが、同社が長年の損失と資金需要を管理する一方で、希少な血液疾患全体で、強力な初期シグナルを耐久性のある承認可能な医薬品に変えることができると信じる必要があります。DISC-0974の新たなRALLY-MF第2相データは、ビトペルチンと並ぶ2つ目の臨床試験として、輸血依存性・非輸血依存性骨髄線維症患者およびJAK阻害剤投与患者における貧血改善効果を示し、このコアストーリーを補強するものである。短期的には、最大のカタリストは依然としてビトペルチンのEPPにおける新薬承認審査と、加速パスウェイに関する規制当局のフィードバックにあるが、DISC-0974は以前よりもエクイティストーリーの中心に感じられるようになった。主なリスクは相変わらずで、臨床または薬事規制上の挫折、将来の希薄化、今日の楽観論がファンダメンタルズより先行していることが証明される可能性などである。
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This article has been translated from its original English version, which you can find here.