¿Puede el avance in vivo de CRISPR Therapeutics (CRSP) remodelar sus ambiciones cardiovasculares a largo plazo?
Revisado por Sasha Jovanovic
- CRISPR Therapeutics ha anunciado recientemente los resultados positivos del ensayo clínico de fase 1 de CTX310, su terapia de edición genética CRISPR/Cas9 in vivo dirigida a ANGPTL3, que muestra reducciones profundas y duraderas de los triglicéridos y el colesterol LDL con un perfil de seguridad bien tolerado; estos resultados se publicaron en The New England Journal of Medicine y se presentaron en las Sesiones Científicas de la American Heart Association.
- Este avance no sólo pone de relieve la creciente presencia de CRISPR Therapeutics en el campo de las terapias génicas cardiovasculares, sino que se suma a su cartera de productos en expansión, más allá de los programas existentes contra la drepanocitosis y la beta talasemia.
- Exploraremos cómo estos prometedores datos de CTX310 refuerzan la narrativa de inversión de la empresa, especialmente en el contexto de la innovación en edición genética in vivo.
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Cuál es la narrativa de inversión de CRISPR Therapeutics?
Para cualquier persona interesada en CRISPR Therapeutics, el "panorama general" se basa en la confianza en la capacidad de la empresa para convertir los avances innovadores de edición genética en terapias comerciales. Los recientes resultados positivos de la fase 1 de CTX310 refuerzan este argumento central, al haber mostrado reducciones profundas y duraderas de lípidos y un sólido perfil de seguridad. Esta noticia es oportuna y supone un impulso significativo para los programas cardiovasculares emergentes de CRISPR: puede cambiar lo que importa a corto plazo, ya que la capacidad de la cartera de productos para generar resultados clínicos se convierte en el catalizador del crecimiento actual. Sin embargo, desde el punto de vista financiero, la empresa sigue atravesando dificultades, ya que las pérdidas han aumentado y la rentabilidad no se vislumbra en el horizonte hasta dentro de varios años. El mayor riesgo es la ejecución: CRISPR debe demostrar que puede traducir el éxito de los ensayos en una aprobación en fases posteriores y, en última instancia, en ingresos, al tiempo que gestiona unas pérdidas operativas cada vez mayores.
Sin embargo, las presiones normativas y competitivas aún podrían modificar los resultados para los inversores.
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